各设区市卫生健康委， 委直属各医院， 省罕见病诊疗协作网各成员医院：

为加强罕见病药品供应保障， 确保罕见病诊疗工作有效开展，维护罕见病患者健康权益， 我委制定了《江苏省罕见病药品供应保障方案》，现予印发，请遵照执行。

江苏省卫生健康委员会

2019 年 7 月 23 日

附件

江苏省罕见病药品供应保障方案

为加强罕见病药品供应保障，确保罕见病诊疗工作有效开展，维护罕见病患者健康权益，根据国家和我省罕见病诊疗工作有关要求， 特制定我省罕见病药品供应保障方案。

一、 总体目标

以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导， 坚持以人民健康为中心，以满足罕见病诊疗和患者用 药需求为导向， 按照“供需衔接、多方协作、 注重实效” 原则，建立完善罕见病药品供应保障机制，进一步提升罕见病药品供应保障水平， 切实缓解罕见病患者用药难问题。

二、 工作任务

（一）制定罕见病药品目录。 根据国家卫生健康委公布的罕见病目 录和罕见病诊疗指南以及国家药监局新批准上市的有关药品信息， 组织省内相关临床、 药学专家遴选出对罕见病有预防、治疗作用的药品，制定形成《江苏省罕见病药品目录》，并将其中适应症相对单一、 市场供应易短缺的药品汇总形成《江苏省罕见病药品重点保障目录》。《江苏省罕见病药品目录》 和《江苏省罕见病药品重点保障目录》实行动态管理、定期调整更新，对部分发病率低、 可及性差的罕见病药品适时进行增补。

（二）促进罕见病药品供需对接。针对《江苏省罕见病药品重点保障目 录》 内药品需求分散、配送成本高和医院、药店零散库存 损耗大等特点，选择有条件的省级短缺药品承储企业（ 以下简称承储企业）进行定点储备，对省罕见病诊疗协作网成员医院实行统一配送。鼓励承储企业和省罕见病诊疗协作网成员医院利用互联网信息技术，动态实时发布罕见病药品销售渠道和药品库存等信息，方便罕见病患者就近购药。

（三）规范罕见病药品配备管理。省罕见病诊疗协作网成员医院应结合收治罕见病病种合理配备罕见病药品，将所需罕见病药品及时纳入医院处方集和用 药目 录， 以满足疾病诊治需求。 与省罕见病诊疗协作网成员 医院建立双向转诊机制的其他医疗卫生机构也应根据实际需求适当配备罕见病药品，以便做好罕见病患者后续支持性治疗、 随访和管理等工作，方便罕见病患者及时就医、 就近治疗。

（四）强化罕见病药品供应监测。承储企业和各级医疗卫生机构要严格落实短缺药品信息“每月零报告”制度，及时上报罕见病药品短缺信息。负责定点储备的承储企业应合理测算《江苏省罕见病药品重点保障目录》内药品全省需求数量， 加强货源组织， 确保必要的周转库存量，以保证日常供应。省罕见病诊疗协作网成员医院应结合诊治的罕见病患者数量和诊疗情况，建立药房库存预警机制，尽可能避免突发性短缺情况发生。

（五）加强罕见病药品使用培训。省相关学会和协会应将罕见病诊疗指南培训作为相关专业委员 会年度学术会议主要内容， 通过开展学术交流和专项培训，进一步提高罕见病专业知识普及度和临床诊治水平。重点加强省罕见病诊疗协作网成员医院相关科室医务人员 、药学人员罕见病药品使用培训，促进罕见病药品规范合理使用。

三、 相关要求

（一）提高思想认识。保障罕见病药品供应事关罕见病患者健康福祉，事关健康江苏建设。各地、各单位要提高政治站位， 充分认识罕见病药品供应保障工作的重要意义。要关心、关爱罕见病患者， 把罕见病药品供应保障工作作为一项重要民生工程，抓好抓细抓实。

（二）加强宣传引导。 罕见病是人类面临的重大医学挑战，罕见病患者也是最容易被忽视的群体。各地、各单位要加强对罕见病药品供应保障工作的政策解读和舆论引导，及时回应社会关切，积极营造良好的罕见病药品供应保障工作舆论氛围。

（三）压实工作责任。各地、各单位要加强组织领导，细化工作措施，确保罕见病药品供应保障各项工作措施落地生效。针对推进过程中出现的新情况新问题，要及时研究统筹解决，通过不断健全药品供应保障制度建设，切实提高罕见病药品供应保障水平。

抄送：省医学会、省医师协会、省医院协会。